Na última semana, o Food and Drug Administration (FDA) aprovou o uso de Radicava (edaravona) para o tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA), comumente referido como doença de Lou Gehrig.
O FDA concedeu a este medicamento a designação de medicamento órfão, que fornece incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
ELA
ELA é uma doença neurodegenerativa rara que ataca e mata as células nervosas que controlam os músculos voluntários. É considerada progressiva, o que significa que apresenta piora ao longo do tempo. Os nervos perdem a capacidade de ativar os músculos específicos, o que faz com que os músculos se tornam fracos e leve a ocorrência de paralisia. A maioria das pessoas com ELA evoluem ao óbito devido à insuficiência respiratória, geralmente dentro de três a cinco anos a partir do aparecimento dos primeiros sintomas.
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MEDICAMENTO
Radicava é um medicamento intravenoso e deve ser administrado por um profissional de saúde. É administrado com um ciclo de tratamento inicial de dosagem diária durante 14 dias, seguido por um período sem medicamento de 14 dias. Os ciclos subsequentes de tratamento consistem na dosagem em 10 de 14 dias, seguida de 14 dias sem medicamento.
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EFICÁCIA E SEGURANÇA
A eficácia de edaravona para o tratamento da ELA foi demonstrada em um ensaio clínico de seis meses realizado no Japão. No ensaio, 137 participantes foram randomizados para receber edaravona ou placebo. Na semana 24, os pacientes que receberam edaravona apresentaram menor redução da avaliação clínica do funcionamento diário em comparação aqueles que receberam placebo. Os eventos adversos mais comuns relatados foram hematomas (contusão) e distúrbios da marcha.
Referência:
- FDA. FDA approves drug to treat ALS. 2017;1–2. Available from: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm325038.htm
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